Endlich wissen, was hinter den Beschwerden steckt: Für viele Menschen mit einer seltenen Erkrankung ist die Diagnose eine enorme Erleichterung. Noch größer wird die Hoffnung, wenn neue Therapieansätze entstehen. Gentherapien und gentherapeutische Verfahren gelten als eine der dynamischsten medizinischen Entwicklungen – von der gezielten Regulierung von Proteinen bis zu präzisen Gen-Korrekturen mit CRISPR. Noch in diesem Jahr werden mehrere neue Behandlungsoptionen erwartet, darunter auch Projekte mit Orphan-Drug-Status.
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